新药在上市以前必须经过临床前各种实验研究及临床各期试验研究两大阶段。临床试验研究的对象是人，需要格外谨慎小心，为此许多国家的政府都对药品临床试验研究作出严格而又详尽的规定，成为临床试验的法规。国际上对这种规定称作good clinical practice,简称GCP。国内把它译为临床试验规范或临床试验管理规范。
    GCP 是国际公认的临床试验标准，凡以人体为对象的临床试验均依照这一标准进行。GCP 的目的是保护受试者权益，确保试验数据准确、结果可靠，对新药的安全性和有效性作出科学评价。
    我国的GCP即《药品临床试验管理规范》（以下简称《规范》)，是1999年9月1日由国家药品监督管理局发布的。总则中这样写到：“第一条，为保证药物临床试验过程规范，结果科学可靠，保护受试者的权益并保证其安全，根据《中华人民共和国药品管理法》，参照国际公认原则，制定本规范。第二条，《药品临床试验管理规范》是临床试验全过程的标准规定，包括方案设计、组织、实施、监查、稽查、记录、分析总结和报告。第三条，凡药品进行各期临床试验，包括人体生物利用度或生物等效性试验，均须按本规范执行。”这一规范还对临床试验前的准备与必要条件、受试者的权益保障、试验方案、研究者的职责、申办者的职责、监查员的职责、记录与报告、统计分析与数据处理、试验用药品的管理、质量保证、多中心试验等进行了详细规定和解释。该《规范》无疑是我们进行新药临床试验及新药审评的指导性文件。
    本文仅就与临床试验单位有关的一些问题依照国家要求，结合本人从事临床试验的经历谈谈个人体会。

1 试验前的准备与必要条件
1.1 任务批件
    凡承担新药Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期临床试验的负责单位（或称牵头单位）必须获得有关药品监督管理部门准许进行临床试验的任务批件。没有任务批件不要擅自接受任何厂家、公司或申办者的各期临床试验任务（获得准字号的药物或获得进口许可的药物进行上市后临床评价除外）。有的厂家、公司或申办者为了缩短申报新药周期，在进行临床前实验的后期或等待临床试验批件期间就找到拟请的试验牵头单位，恳请提前开始临床试验，务请婉言谢绝。临床试验参加单位（或称协作单位）也一定要获得牵头单位提供的药品监督管理部门准许进行临床试验的任务批件后再开展临床试验工作。
1.2 伦理方面的准备
1.2.1 报请本单位伦理委员会审批 填写申请表, 提供有关文件如任务批件、临床试验方案、临床试验观察表、试验药与对照药的药检报告、研究者手册、试验药的背景资料等。
1.2.2 伦理委员会 职责是核查临床试验是否合乎道德标准，确保受试者安全与权益受到保护。至少由5人组成，男女都应该有，其成员包括熟悉法规者、医学专业工作者、法律专家以及非医务工作人员等。审查内容包括研究者资格、经验、是否有时间参加临床试验，研究科室的条件、人员配备、设备等是否符合试验要求，研究方案是否妥当，受试者的入选方法，知情同意书的内容、向受试者提供的信息资料是否完整易懂、获取知情同意书的方法是否适当、试验期间受试者万一受到伤害或死亡的治疗或补偿等。目的是使受试者可能遭受的风险降到最小，并以合理的样本获得正确结论。到会委员签名。伦理委员会审批意见要及时书面通知申请单位或科室，通知应写明对本试验同意、修改后同意、不同意、终止或暂停等。
1.2.3 获得申办单位提供的试验药、对照药的人用合格报告。出具报告的部门不应该是本药厂，应该是省、市或国家有关药检所。提供药检报告的药品批号与临床试验用药的批号必须一致。
1.2.4 研究者手册 由药品研制单位提供或临床试验牵头单位帮助提供研究者手册。该手册是对试验新药的较全面介绍，包括该药的来源、药理、临床前药效、毒性、特殊药品的特殊毒理、仿制药品或进口药品的国外临床应用药效、不良反应以及中毒和解救方法等，应尽量详细。本手册是参与进行临床观察医生的重要参考资料，便于他们事先对新药有一全面了解。特别有助于处理不良事件或严重不良事件。

2 受试者的权益保障
    必须合法获得受试者知情同意书。由研究人员向受试者说明本次新药临床试验研究的情况，包括研究的性质、试验目的、药物的作用特点。试验的详细内容、用药周期、观察项目、观察时间、需要检查的项目、需要化验的项目等。受试者可能受益情况。试验的分组，可能被分配到试验组也可能分到对照组。受试者可能遭到的风险。使用试验药或对照药可能出现的不良反应，对某些不良反应医生需采取的预防方法，治疗措施，对发生严重不良反应医院给予的治疗与补偿等。参加本次试验是自愿的，中途因任何原因可随时退出试验，退出试验后不会遭到医院的歧视或报复。所有个人资料及隐私受到保护等。一般由本人签字，无阅读能力者由见证人签字，无行为能力者由监护人签字。研究者或其代表签字。

3 试验方案
    详细、周密的试验方案是保障临床试验顺利进行，结果科学、可靠的基础。
3.1 新药临床试验的分期
    目前我国新药临床试验的分期与国际已接轨,分四期进行。针对不同类别的药物，所要求的临床试验内容、病例数量不同。
    Ⅰ期临床试验受试者为正常人。实验内容包括人体药物生物利用度实验和人体药物耐受性实验。
    Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期临床试验受试者均为病人。目的是对新药进行安全性和有效性考察。以下重点讨论这方面内容。
3.2 临床试验方案的制定与执行
    观察国外大公司的进口药,多由申办者提供临床试验方案,与临床试验牵头单位共同讨论,再提交各试验中心主要研究者讨论通过。
    观察国内新药，虽也有由申办者提供的临床试验方案，但多不够详细和规范。大多数情况下需要由试验牵头单位重新制定，然后与申办者讨论，再提交各试验中心主要研究者讨论通过。
    临床试验方案均必须经伦理委员会批准后执行。试验期间在执行方案过程中，由于情况的千变万化往往需要调整试验方案的某些内容，应由试验单位与申办者讨论出修改稿，提交伦理委员会审批，同意后按新方案执行。不允许牵头单位或任何一个参加单位擅自修改或调整试验方案。
3.3 临床试验方案的内容
    完整的试验方案应该涉及到以下诸方面。药物品种不同、特点不同其具体要求内容各异。
3.3.1 临床试验的题目。
3.3.2 新药简介、任务来源、试验目的。
3.3.3 试验场所。
3.3.4 设计原则 单中心或多中心。交代清楚随机化的方法和步骤。Ⅱ、Ⅲ期临床试验和人体生物等效性试验必须设对照组，应尽量采用双盲对照或双盲双模拟对照法。Ⅳ期临床试验可采用无对照开放试验。
3.3.5 受试者入选标准、排除标准、剔除标准 根据药物的特点及特殊要求作出尽可能详尽的规定。尽量排除各种外来因素对评价药效和不良反应的干扰。还要尽力保持试验组与对照组病例的均衡性。筛选入组的受试者要有登记，出组病例不能过多，一般不超过10％。
3.3.6 试验药与对照药 阐明药物的来源、给药剂量、疗程、用药方式、合并用药的规定。用药剂量和疗程应参考药效学和药代动力学资料。对照品的选择参照两种药物的量效比设定，尽量考虑其生物等效。
3.3.7 病例数及分配 严格遵循医学统计学的要求和我国对新药审评的有关规定。每个试验中心最好不低于30对小样本。各个试验中心的病例数力争均衡。主要病种的病例数要足够，特殊病种试验药不低于20例。
3.3.8 观察项目 观察指标尽量详尽、客观。要使用我国颁布的临床试验指导原则中规定的指标和国际国内通用的、公认的观察指标。观察表格的设计应明了、清晰，便于观察人员的书写记录，便于统计人员的数据录入。
3.3.9 实验室检查项目及测定次数。
3.3.10 随访步骤。 
3.3.11 药品登记、使用、 递送、 发放、储存条件制度。3.3.12 中止和撤除临床试验的标准。
3.3.13 结束临床试验的规定。
3.3.14 疗效评价标准。
3.3.15 受试者的编码、观察记录表、 随机表保存手续。 
3.3.16 不良事件评价标准，严重不良事件报告方法、处理并发症的措施、随访的方式和时间。
3.3.17 盲底的建立、保存，紧急情况下破盲人、破盲方法。
3.3.18 病例报告表的验收、封存。
3.3.19 数据处理、统计方法。
3.3.20 试验进度。
3.3.21 试验结束后的医疗措施。

4 研究者
4.1 研究者的资格
    研究者所在的科室必须是国家药品监督管理局批准的药品临床研究基地,不是基地的要申报试验单位资格。研究者本人必须在合法的医疗机构中具有任职行医的资格。应具有临床试验方案中所要求的专业知识和经验。对临床试验研究方法具有丰富经验并能得到本单位有经验同事在学术上的指导。熟悉申办者所提供的临床试验有关的资料与文献。具有、并有权支配进行该项试验所需的人员、设备。熟悉临床试验管理规范,遵守国家有关法律、法规、道德规范。
4.2 研究者的职责
    临床试验负责单位的研究者应了解并熟悉试验用药的性质、作用、疗效、安全性（包括临床前研究资料），掌握临床试验进行期间所有与该药有关的新信息。与申办者共同制定临床试验方案、临床观察表。报请伦理委员会审批。协助申报者进行试验药与对照药的双盲随机编码。要有足够的人员参加试验,要分工明确。医疗设施、实验室设备处于良好的使用状态。实验室必须标准化, 建立标准化方法(GLP)，建立各种标准操作规程（SOP），确保实验结果可靠无误。具备处理紧急情况的一切设施, 确保受试者安全。试验用药专人管理、专人药物登记。
    所在医院或主管部门有专人负责，保证研究者有充分的时间，保证在方案规定的时间内有足够数量的受试者入选，完成试验。
    向受试者说明试验详细情况, 获取知情同意书。作出与临床试验相关的医疗决定,保证受试者在出现不良事件时立即采取适当治疗。如发生严重不良事件应及时报告药品监督管理部门、申办者、伦理委员会,并签名和注明日期。
    所有研究者详细了解临床试验方案内容及研究者手册内容，严格遵循试验方案，病例报告表填写及时、准确、无误并有记录者签名。当日的记录当日完成，如试验方案无特殊要求，不做回顾性的记录。修改记录时划掉错的，在其旁边写明正确的，修改者签名。所有数据应在受试者的原始病历中有案可稽。随时接受申办单位的监查、稽查和药品监督管理部门的稽查、视察。客观、准确、及时、认真填写病例报告表是保障临床试验结果科学、可靠的关键之一。
    试验牵头单位负责对全部试验资料进行数据计算机录入、选择正确的数理统计方法，采用正确的统计步骤，写出总结报告，负责向参加试验单位出具各个中心的数据统计结果，各中心写出小结报告。观察记录表格分别由组长单位、参加单位和申办者保存。组长单位要保存好全部技术档案。如因故提前终止或暂停试验，必须通知受试者、申办者、伦理委员会和药品监督管理部门。